प्रयोगात्मक जenesetic उपचारले कोलेस्ट्रोल र ट्रिग्लिसराइडको स्तर घटाउँछ - सर्मद

अमेरिकी क्लिवल्यान्ड क्लिनिक मेडिकल फाउन्डेसनका चिकित्सकहरू र अनुसन्धानकर्ताहरूले अस्ट्रेलिया र न्युजिल्यान्डका अनुसन्धानकर्ताहरूसँग सहकार्य गरी गरेको अध्ययनले रगतमा चर्बीको असामान्यता भएका व्यक्तिहरूमा एक मात्र खुराकको प्रयोग गरिएको प्रायोगिक जेनेटिक उपचारले हानिकारक कोलेस्ट्रोल र ट्राइग्लिसराइडका स्तरहरूमा उल्लेख्य कमी ल्याएको देखाएको छ।
MedicalXpress वेबसाइटले उल्लेख गरे अनुसार, यो अध्ययनमा पहिलो चरणको नैदानिक परीक्षण अन्तर्गत १५ जना सहभागीहरू समावेश थिए, जसले रगतमा चर्बीका स्तरहरूमा यसको सुरक्षा र प्रभाव मूल्याङ्कन गर्ने उद्देश्यले CTX310 नामक प्रायोगिक उपचारको एक मात्र खुराक प्राप्त गरेका थिए।
यो उपचार 'क्रिस्पर-क्यास९' प्रविधिमा आधारित छ, जुन जीन सम्पादनको एक प्रविधि हो जसले डिएनए (DNA) मा विशिष्ट संशोधनहरू गर्न सक्षम बनाउँछ। यसले यकृतका कोषिकाहरूमा 'ANGPTL3' नामक जीनलाई लक्ष्य गर्दछ, जुन जीन रगतमा चर्बीका स्तरहरूको नियमनसँग सम्बन्धित छ।
उपचार प्राप्त गरेपछि १२ महिना पछि, सबैभन्दा उच्च खुराक प्राप्त सहभागीहरूमा हानिकारक कोलेस्ट्रोलको रूपमा परिचित लो-डेंसिटी लिपोप्रोटिन (LDL) कोलेस्ट्रोल र रगतमा पाइने चर्बीको एक प्रकार ट्राइग्लिसराइडका स्तरहरूमा उपचार अघि रेकर्ड गरिएका स्तरहरूको तुलनामा उल्लेख्य कमी देखियो।
साथै, रगतमा चर्बीको नियमनमा भूमिका खेल्ने 'ANGPTL3' प्रोटिनको स्तर पनि सबैभन्दा उच्च खुराक प्राप्त सहभागीहरूमा घटेको पाइयो, जसले लामो समयसम्म अनुगमन अवधिमा लक्षित जीनमा उपचारको प्रभाव जारी रहेको देखाउँछ।
यी नतिजाहरूले भविष्यमा एक मात्र खुराक मार्फत रगतमा चर्बीका स्तरहरू घटाउन जीन सम्पादन प्रविधिहरूको प्रयोग गर्न सकिने सम्भावनालाई संकेत गर्दछ, जबकि उपचारको व्यापक सुरक्षा र प्रभावकारिता मूल्याङ्कन गर्न अध्ययन जारी छ।