കൊവൈറ്റ് ഉദ്യോഗസ്ഥർ പ്രകാരം പരീക്ഷണാടിസ്ഥാനത്തിലുള്ള ജനിതക ചികിത്സ കൊളസ്ട്രോളിന്റെയും ട്രൈഗ്ലിസറൈഡുകളുടെയും അളവുകൾ കുറയ്ക്കുന്നു - സർമദ്

അമേരിക്കയിലെ ക്ലീവ്‌ലാൻഡ് ക്ലിനിക്കിലെ ഡോക്ടർമാരും ഗവേഷകരും, ഓസ്ട്രേലിയയിലും ന്യൂസിലാൻഡിലുമുള്ള ഗവേഷകരുമായി സഹകരിച്ച് നടത്തിയ ഒരു പഠനം, രക്തത്തിലെ കൊഴുപ്പ് സംബന്ധമായ അസ്വാഭാവികതകൾ ഉള്ള വ്യക്തികളിൽ, പരീക്ഷണാടിസ്ഥാനത്തിലുള്ള ജനിതക ചികിത്സയുടെ ഒരു ഡോസ് മാത്രം അപകടകരമായ കൊളസ്ട്രോളിന്റെയും ട്രൈഗ്ലിസറൈഡുകളുടെയും നിലകൾ കുറയ്ക്കാൻ സഹായിച്ചു എന്ന് കാണിച്ചു.

‘മെഡിക്കൽ എക്സ്പ്രസ്’ എന്ന വെബ്‌സൈറ്റ് റിപ്പോർട്ട് ചെയ്തത് പ്രകാരം, ആദ്യ ഘട്ട ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണത്തിൽ പങ്കെടുത്ത 15 പേർ ഉൾപ്പെട്ട പഠനത്തിൽ, രക്തത്തിലെ കൊഴുപ്പിന്റെ നിലകളിലുള്ള അവരുടെ സ്വാധീനവും സുരക്ഷയും മൂല്യനിർണ്ണയം ചെയ്യാൻ ഉദ്ദേശിച്ച് ‘CTX310’ എന്ന പരീക്ഷണാടിസ്ഥാനത്തിലുള്ള ചികിത്സയുടെ ഒരു ഡോസ് അവർക്ക് നൽകി.

ഈ ചികിത്സ ‘ക്രിസ്പർ-കാസ്9’ എന്ന ജനിതക എഡിറ്റിംഗ് സാങ്കേതികവിദ്യയെ ആശ്രയിച്ചിരിക്കുന്നു. ഡിഎൻഎയിൽ പ്രത്യേക മാറ്റങ്ങൾ വരുത്താൻ ഈ സാങ്കേതികവിദ്യ സഹായിക്കുന്നു. കരയുടെ കോശങ്ങളിലെ ‘ANGPTL3’ എന്ന ജീനെ ഇത് ലക്ഷ്യമിടുന്നു. രക്തത്തിലെ കൊഴുപ്പിന്റെ നിലകൾ നിയന്ത്രിക്കുന്നതിൽ ഈ ജീൻ പ്രധാന പങ്ക് വഹിക്കുന്നു.

ചികിത്സ ലഭിച്ചതിന് ശേഷം 12 മാസങ്ങൾക്ക് ശേഷം, ഏറ്റവും ഉയർന്ന ഡോസ് ലഭിച്ച പങ്കാളികളിൽ, അപകടകരമായ കൊളസ്ട്രോൾ എന്നറിയപ്പെടുന്ന ലോ-ഡെൻസിറ്റി ലിപ്പോപ്രോട്ടീൻ (LDL) കൊളസ്ട്രോളിന്റെയും, രക്തത്തിൽ കാണപ്പെടുന്ന കൊഴുപ്പിന്റെ ഒരു തരമായ ട്രൈഗ്ലിസറൈഡുകളുടെയും നിലകളിൽ ഗണ്യമായ കുറവ് ഉണ്ടായി എന്ന് ഫലങ്ങൾ കാണിച്ചു. ഇത് ചികിത്സയ്ക്ക് മുൻപുള്ള രേഖപ്പെടുത്തിയ നിലകളുമായി താരതമ്യം ചെയ്താണ്.

അപകടകരമായ ഏറ്റവും ഉയർന്ന ഡോസ് ലഭിച്ച പങ്കാളികളിൽ, രക്തത്തിലെ കൊഴുപ്പ് നിയന്ത്രിക്കുന്നതിൽ പങ്ക് വഹിക്കുന്ന ‘ANGPTL3’ പ്രോട്ടീന്റെ നിലയും കുറഞ്ഞു. ഇത് ലക്ഷ്യമിട്ട ജീനിൽ ചികിത്സയുടെ സ്വാധീനം നിരീക്ഷണ കാലയളവിൽ തുടർന്നു എന്ന് സൂചിപ്പിക്കുന്നു.

ഈ ഫലങ്ങൾ, ഒരു ഡോസ് വഴി രക്തത്തിലെ കൊഴുപ്പിന്റെ നിലകൾ കുറയ്ക്കാൻ ജനിതക എഡിറ്റിംഗ് സാങ്കേതികവിദ്യകൾ ഭാവിയിൽ ഉപയോഗപ്രദമാകും എന്ന് സൂചിപ്പിക്കുന്നു. ചികിത്സയുടെ സുരക്ഷയും കാര്യക്ഷമതയും കൂടുതൽ വ്യാപകമായി മൂല്യനിർണ്ണയം ചെയ്യാൻ ചികിത്സയെക്കുറിച്ചുള്ള പഠനങ്ങൾ തുടരുന്നു.