അമേരിക്കൻ അധികാരങ്ങൾ ജനിതക ചികിത്സ കുട്ടികൾക്ക് ക്യാൻസർ ഉണ്ടാക്കിയേക്കാമെന്ന് അന്വേഷിക്കുന്നു

അമേരിക്കൻ ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ (FDA), ‘സോളജെൻസ്‌മ’ എന്ന ജനിതക ചികിത്സാ മരുന്നിന്റെ ഉപയോഗത്തിന് ശേഷം കുട്ടികൾക്ക് കാൻസർ ബാധിച്ചുവെന്ന റിപ്പോർട്ടുകൾ പരിശോധിക്കുന്നു. സ്പൈനൽ മസ്ക്കുലർ അട്രോഫി (SMA) എന്ന അപൂർവ്വ ജനിതക രോഗത്തിനാണ് ഈ മരുന്ന് ഉപയോഗിക്കുന്നത്; രോഗം ബാധിച്ച കുട്ടികൾ രണ്ടാം വയസ്സിന് മുമ്പ് മരണപ്പെടാൻ സാധ്യതയുണ്ട്.

സ്വിസ് കമ്പനിയായ നോവർട്ടിസ് ഉത്പാദിപ്പിക്കുന്ന ഈ മരണം ഉപയോഗിച്ച് ചികിത്സിച്ച നിരവധി കുട്ടികളിൽ ക്ഷയങ്ങൾ (tumours) ഉണ്ടായി എന്ന പരാതികൾ ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ പരിശോധിക്കുന്നുവെന്ന് അറിയിച്ചു. സ്പൈനൽ മസ്ക്കുലർ അട്രോഫി രോഗികൾക്കായി പ്രവർത്തിക്കുന്ന യൂറോപ്യൻ സംഘടനയായ ‘എസ്‌എം‌എ യൂറോപ്പ’, കമ്പനിയുടെ ഒരു കത്തിനെ ആശ്രയിച്ച്, അംഗീകാരം ലഭിച്ചതിന് ശേഷം 6,000-ത്തിലധികം രോഗികൾക്ക് ഈ മരുന്ന് നൽകിയിട്ടുണ്ടെന്നും, ചികിത്സ ലഭിച്ച രോഗികളിൽ ക്ഷയങ്ങൾ ഉണ്ടായി എന്ന കമ്പനി റെക്കോർഡ് ചെയ്തത് ഏഴ് പരാതികളാണെന്നും വ്യക്തമാക്കി.

കഴിഞ്ഞ കുറച്ച് വർഷങ്ങൾക്ക് മുമ്പ് ലോകത്തിലെ ഏറ്റവും വിലകൂടിയ മരുന്നായിരുന്നു ‘സോളജെൻസ്‌മ’; അതിന്റെ വില ഏകദേശം രണ്ട് ദശലക്ഷം യൂറോ ആയിരുന്നു. സ്പൈനൽ മസ്ക്കുലർ അട്രോഫി ബാധിച്ച രണ്ടു വയസ്സിന് താഴെയുള്ള കുട്ടികൾക്കായി 2019-ൽ അമേരിക്കയിലും 2020-ൽ യൂറോപ്പിലും ഇതിന് അംഗീകാരം ലഭിച്ചു.

ചികിത്സ രോഗിക്ക് ഒരു തവണ മാത്രം ഇൻട്രാവീനസ് ഇൻഫ്യൂഷൻ വഴി നൽകുന്നു; രോഗത്തിന് കാരണമാകുന്ന SMN1 ജീനിന്റെ നഷ്ടപ്പെട്ടതോ അപ്രവർത്തനക്ഷമമായതോ ആയ പ്രവർത്തനം നികത്തുക എന്നതാണ് ഇതിന്റെ ലക്ഷ്യം. ഈ പ്രക്രിയയിൽ, ശരീരത്തിലെ കോശങ്ങളിലേക്ക് ജീനിന്റെ ഒരു സുരക്ഷിത പകർപ്പ് എത്തിക്കുന്നതിന് അഡനോ-അസോസിയേറ്റഡ് വൈറസ് (AAV) എന്നറിയപ്പെടുന്ന മാറ്റം വരുത്തിയ വൈറസുകൾ ഉപയോഗിക്കുന്നു.

വിശകലനങ്ങൾ കാണിച്ചത്, ചികിത്സയിൽ ഉപയോഗിച്ച വൈറസിന്റെ ഡിഎൻഎ രണ്ട് കേസുകളിൽ ക്ഷയങ്ങളുടെ നീറ്റുകളിൽ കണ്ടെത്തി എന്നാണ്. അമേരിക്കൻ ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ പ്രകാരം, ക്ഷയങ്ങൾ സെൻട്രൽ നെർവസ് സിസ്റ്റത്തിലും പെരിഫറൽ നെർവസ് സിസ്റ്റത്തിലും, സ്പൈൻ കോളത്തിന്റെയും വൃക്കകളുടെയും മേഖലകളിലും ഉണ്ടായി.

‘എസ്‌എം‌എ യൂറോപ്പ’, നോവർട്ടിസ് കമ്പനിയെ ആശ്രയിച്ച്, ബാധിതരായ രണ്ട് രോഗികൾക്കും ചികിത്സ ലഭിച്ചുവെന്നും അവർ ഇപ്പോഴും വൈദ്യപരമായ നിരീക്ഷണത്തിലാണെന്നും അറിയിച്ചു. ക്ഷയങ്ങൾ ഉണ്ടാകാനുള്ള സാധ്യതയെക്കുറിച്ച് മരുന്നിന്റെ മെഡിക്കൽ വിവരങ്ങളിൽ കമ്പനി സൂചിപ്പിക്കുന്നുണ്ടെന്ന് കമ്പനി ഉറപ്പുനൽകി.

അഡിനോവൈറസ്-ബന്ധിത വാഹകങ്ങളുടെ ഉപയോഗം ‘സോളജെൻസ്‌മ’ എന്ന മരുന്നിന് മാത്രം പരിമിതമല്ല; ജീൻ കൈമാറ്റത്തിനായി മറ്റ് ജനിതക ചികിത്സകളിലും ഇവ ഉപയോഗിക്കുന്നു. അമേരിക്കൻ ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ (FDA) സമാനമായ ജനിതക ചികിത്സകൾ സ്വീകരിച്ച ശേഷം ക്യാൻസർ കേസുകൾ ഉണ്ടായതിനെക്കുറിച്ചുള്ള രണ്ട് ശാസ്ത്രീയ റിപ്പോർട്ടുകൾ പുതിയതായി പ്രസിദ്ധീകരിച്ചിട്ടുണ്ടെന്ന് സൂചിപ്പിച്ചു. ട്യൂമറുകൾ, അതിൽ മാരകമായവ ഉൾപ്പെടെ, ഈ വാഹകങ്ങളെ ആശ്രയിച്ചുള്ള ജനിതക ചികിത്സകൾ സ്വീകരിക്കുന്ന രോഗികളിൽ ഉണ്ടാകാനിടയുള്ള അപകടസാധ്യതയെക്കുറിച്ച് ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ കർശനമായി നിരീക്ഷിക്കുന്നുണ്ടെന്നും നിയന്ത്രണ നടപടികൾ സ്വീകരിക്കേണ്ടതുണ്ടോ എന്ന് പരിശോധിക്കുന്നുണ്ടെന്നും അത് വ്യക്തമാക്കി. എന്നിരുന്നാലും, ‘സോലജെൻസ്‌മ’ ചികിത്സയുടെ ഗുണങ്ങൾ അതിന്റെ സാധ്യതയുള്ള അപകടസാധ്യതകളെക്കാൾ കൂടുതലാണെന്ന് അത് ഉറപ്പുനൽകി.