Eksperimentaling gamot sa henetika na nagpapababa ng antas ng kolesterol at triglycerides - Sarmad

Isang pag-aaral na isinagawa ng mga doktor at mananaliksik sa Cleveland Clinic, isang institusyong medikal sa Estados Unidos, kasama ang mga mananaliksik mula sa Australia at New Zealand, ay nagpakita na ang isang dosis lamang ng eksperimental na gene therapy ay nakatulong sa pagbaba ng antas ng masamang kolesterol at triglycerides sa mga taong may mga disorder sa lipid.

Ayon sa website na MedicalXpress, ang pag-aaral ay kabilang ang 15 kalahok sa isang clinical trial ng unang yugto, na tumanggap ng isang dosis ng eksperimental na gamot na "CTX310" upang suriin ang kaligtasan nito at ang epekto nito sa mga antas ng lipid sa dugo.

Ang terapiya ay nakabase sa teknolohiyang "CRISPR-Cas9," isang pamamaraan sa gene editing na nagbibigay-daan sa mga tiyak na pagbabago sa DNA, at tumatarget sa isang gene na tinatawag na "ANGPTL3" sa mga sel ng atay; ang gene na ito ay may kinalaman sa pag-regulate ng mga antas ng lipid sa dugo.

Pagkatapos ng 12 buwan mula sa pagtanggap ng terapiya, ipinakita ng mga resulta sa mga kalahok na tumanggap ng pinakamataas na dosis na may malaking pagbaba sa antas ng low-density lipoprotein (LDL) cholesterol, na kilala bilang masamang kolesterol, pati na rin sa antas ng triglycerides, na isang uri ng lipid na matatagpuan sa dugo, kumpara sa mga naitalang antas bago ang paggamot.

Bumaba rin ang antas ng protein na "ANGPTL3," na may papel sa pag-regulate ng lipid sa dugo, sa mga kalahok na tumanggap ng pinakamataas na dosis, na nagpapakita ng patuloy na epekto ng terapiya sa target na gene sa loob ng panahon ng pagsubaybay.

Ipinapakita ng mga resulta na maaaring gamitin sa hinaharap ang mga teknolohiya sa gene editing upang bawasan ang mga antas ng lipid sa dugo sa pamamagitan ng isang dosis lamang, habang patuloy na pinag-aaralan ang terapiya upang mas malawak na suriin ang kaligtasan at epektibidad nito.