Ang mga awtoridad ng Amerika ay nagsisiyasat sa posibleng pagdudulot ng gene therapy ng kanser sa mga bata

Sinisiyasat ng Food and Drug Administration (FDA) ng Estados Unidos ang mga ulat tungkol sa pagkakasakit ng mga bata sa kanser pagkatapos silang makatanggap ng gene therapy gamit ang gamot na “Zolgensma,” na ginagamit upang gamutin ang spinal muscular atrophy (SMA), isang bihirang pamanahang sakit na maaaring magresulta sa kamatayan bago pa man lumaki ang bata at umabot sa ikalawang taon ng buhay nito.

Ayon sa ahensya, sinusuri nila ang mga ulat tungkol sa paglitaw ng mga tumor sa ilang bata na nakatanggap ng gamot na ito, na ginagawa ng Swiss na kumpanyang Novartis. Inilarawan ng European Spinal Muscular Atrophy (SMA) Europe, batay sa isang liham mula sa kumpanya, na higit sa 6,000 pasyente ang nakatanggap ng gamot mula noong ito ay pinahintulutan, at na ang kumpanya ay nakarehistro ng siyam na ulat tungkol sa paglitaw ng mga tumor sa mga pasyenteng nakatanggap ng paggamot.

Noong ilang taon ang nakalipas, ang “Zolgensma” ang pinakamahal na gamot sa buong mundo, na may presyong humigit-kumulang dalawang milyon na euro. Ito ay pinahintulutan para sa paggamit sa Estados Unidos noong 2019, at sa Europa noong 2020, para sa mga bata na wala pang dalawang taong gulang at may spinal muscular atrophy.

Ang paggamot ay nakabase sa pagbibigay ng isang dosis sa pasyente sa pamamagitan ng intravenous infusion, na may layuning palitan ang nawawala o hindi epektibong function ng SMN1 gene, na siyang responsable sa sakit. Sa prosesong ito, ginagamit ang mga modified na virus na kilala bilang adeno-associated viruses (AAV) upang dalhin ang isang maayos na kopya ng gene patungo sa mga selula ng katawan.

Ang mga pagsusuri ay nagpakita na ang DNA ng virus na ginamit sa paggamot ay natagpuan sa loob ng mga tissue ng tumor sa dalawang kaso. Ayon sa FDA ng Estados Unidos, ang mga tumor ay lumitaw sa sentral at peripheral na nervous system, sa rehiyon ng spinal column, at sa mga bato.

Ayon sa European SMA Europe, batay sa Novartis, ang mga kaugnay na pasyente ay nakatanggap ng paggamot at patuloy pa ring nasa ilalim ng medical follow-up. Tinitiyak ng kumpanya na itinakda nito sa mga impormasyong medikal ng gamot ang posibleng panganib ng paglitaw ng mga tumor.

Hindi lamang sa “Zolgensma” ang paggamit ng adeno-associated viruses; ginagamit din ito sa iba pang mga gene therapy para sa paglipat ng mga gene. Binanggit ng FDA ng Estados Unidos ang dalawang siyentipikong ulat na kamakailan lamang naipubliko tungkol sa mga kaso ng kanser pagkatapos makatanggap ng katulad na mga gene therapy.

Nangangako ang ahensya na mahigpit nitong pinagmamasdan ang panganib ng paglitaw ng mga tumor, kabilang ang mga malignant na tumor, sa mga pasyenteng tumatanggap ng mga gene therapy na nakabase sa mga virus na ito, at pinag-aaralan nito kung kailangan ba ng mga regulatoryong hakbang. Gayunpaman, tinitiyak nito na ang mga benepisyo ng paggamit ng “Zolgensma” ay patuloy na higit pa sa mga posibleng panganib nito.