درمان ژنتیکی آزمایشی سطح کلسترول و تریگلیسیرید را کاهش میدهد - سرماد
مطالعهای که پزشکان و پژوهشگران مؤسسه پزشکی کلیولند کلینیک آمریکا، به همکاری با پژوهشگران استرالیا و نیوزیلند انجام دادند، نشان داد که یک دوز از درمان ژنتیکی آزمایشی به کاهش سطح کلسترول بد و تریگلیسیرید در افرادی که دچار اختلالات چربی خون هستند، کمک کرده است.
وبسایت «MedicalXpress» گزارش داد که این مطالعه شامل ۱۵ نفر در قالب یک آزمایش بالینی فاز اول بود که یک دوز از درمان آزمایشی «CTX310» را دریافت کردند تا ایمنی و تأثیر آن بر سطح چربیهای خون ارزیابی شود.
این درمان بر پایه فناوری «کریسپر-کاس۹» استوار است؛ فناوریای برای ویرایش ژنها که امکان ایجاد تغییرات مشخصی در DNA را فراهم میکند. این درمان ژنی به نام «ANGPTL3» را در سلولهای کبد هدف قرار میدهد که با تنظیم سطح چربیهای خون مرتبط است.
دوازده ماه پس از دریافت درمان، نتایج نشان داد که در شرکتکنندگانی که بالاترین دوز را دریافت کردند، کاهش چشمگیری در سطح کلسترول لیپوپروتئین با چگالی کم (LDL) یا همان کلسترول بد، و همچنین در سطح تریگلیسیرید، که نوعی چربی موجود در خون است، نسبت به سطوح ثبتشده پیش از درمان مشاهده شد.
همچنین سطح پروتئین «ANGPTL3» که نقش مهمی در تنظیم چربیهای خون دارد، در شرکتکنندگانی که بالاترین دوز را دریافت کردند، کاهش یافت که نشاندهنده تداوم تأثیر درمان بر ژن هدف در طول دوره پیگیری است.
این نتایج نشان میدهد که در آینده امکان بهرهگیری از فناوریهای ویرایش ژن برای کاهش سطح چربیهای خون از طریق یک دوز واحد وجود دارد. مطالعه بر روی این درمان برای ارزیابی گستردهتر ایمنی و کارایی آن ادامه دارد.
