کاهش کلسترول بد... با یک دوز سالانه
مجله «نیو انگلند جورنال آف مدیسین» گزارش داد که یک درمان آزمایشی مبتنی بر فناوری ویرایش ژن معروف به «کریسپر» به افرادی که مبتلا به افزایش سطح کلسترول و تریگلیسیرید بودند، کمک کرد تا سطح این چربیها را برای حداقل یک سال کامل در سطح پایین حفظ کنند؛ نتایجی که بر پایه دادههای اولیهای است که پیشتر در نوامبر سال گذشته اعلام شده بود. بیماری قلبی، که افزایش کلسترول یکی از برجستهترین عوامل خطر آن محسوب میشود، علت اصلی مرگومیر در سراسر جهان است.
شرکت بیوتکنولوژی «کریسپر تراپوتیکس» این درمان را توسعه داده است که از فناوری «کریسپر» برای ویرایش دقیق ژنی به نام «ANGPTL3» استفاده میکند؛ ژنی که مسئول تولید آنزیمی است که مانع تجزیه کلسترول بد و تریگلیسیرید میشود. دانشمندان پیشتر گروهی از جمعیت را در ایتالیا شناسایی کردند که طول عمر بالایی داشتند و افراد آن گروه با یک جهش ژنتیکی متولد شده بودند که باعث اختلال در عملکرد این ژن میشد؛ این افراد سطح پایینی از کلسترول بد و تریگلیسیرید داشتند و کمتر در معرض ابتلا به بیماریهای قلبی بودند. درمان ژنتیکی شبیهساز این جهش طبیعی است.
این مطالعه کوچک شامل ۱۵ نفر بود که به اشکال شدید افزایش کلسترول و تریگلیسیرید مبتلا بودند و نتایج نشان داد که سطح این دو چربی حدود ۵۰ درصد کاهش یافت و این کاهش برای حداقل یک سال کامل ادامه داشت. سامارت کولکارنی، مدیرعامل شرکت «کریسپر تراپوتیکس» گفت: «از نظر کارایی، این یک دستاورد بزرگ است.»
• تداوم این کاهش برای حداقل یک سال کامل پس از دریافت یک دوز از درمان.
• کاهش آنزیم «ANGPTL3» به میزان نزدیک به ۸۰ درصد در افرادی که بالاترین دوز درمان را دریافت کردند.
دکتر لوک لاوین، مدیر مشترک مرکز اختلالات فشار خون در «کلینیک کلیولند» و پژوهشگر اصلی این مطالعه، توضیح داد که تداوم کاهش سطح چربیها برای یک سال، گام بزرگی در اثبات پایداری نتایج فناوری «کریسپر» است. وی اشاره کرد که این درمان ممکن است در آینده جایگزین درمان سنتی با قرصهای استاتین روزانه شود که بیماران اغلب در طولانیمدت و برای سالها در مصرف منظم آنها کوتاهی میکنند و این امر کارایی درمان را کاهش میدهد.
شرکت اعلام کرده است که هماکنون مرحله بعدی مطالعات را آغاز کرده و انتظار دارد نتایج اضافی را تا پایان سال جاری دریافت کند. این مرحله بر افرادی متمرکز خواهد بود که به اشکال شدید افزایش کلسترول و تریگلیسیرید مبتلا هستند که تخمین زده میشود تنها در ایالات متحده بین دو تا سه میلیون نفر باشند. در صورت تداوم نتایج مثبت، شرکت ممکن است در آینده دامنه مطالعات خود را گسترش داده و درمان را بر روی بیماران مبتلا به افزایشهای ملایمتر در سطح چربیها بررسی کند.
