مقامات آمریکایی در حال بررسی احتمال ایجاد سرطان در کودکان توسط درمان ژنی
بررسی آمریکایی در مورد احتمال ایجاد تومور در کودکان توسط داروی زولژنسما
ترجمهٔ قیاس از الجريدة — منبع اصلی
سازمان غذا و داروی ایالات متحده آمریکا (FDA) در حال بررسی گزارش‌هایی درباره ابتلای کودکان به سرطان پس از دریافت درمان ژنی با داروی «زولژنسما» است که برای درمان بیماری تروفی عضلانی نخاعی (SMA) استفاده می‌شود؛ بیماری ژنتیکی نادر که ممکن است منجر به مرگ کودک پیش از رسیدن به سن دو سالگی شود.
این سازمان اعلام کرد که در حال بازبینی گزارش‌هایی درباره بروز تومور در چندین کودک است که تحت درمان با این دارو قرار گرفته‌اند؛ دارویی که توسط شرکت سوئیسی «نوفارتس» تولید می‌شود. سازمان اروپایی «اس‌ام‌ای یوروب» (SMA Europe) که متولی بیماران مبتلا به تروفی عضلانی نخاعی است، با استناد به نامه‌ای از شرکت سازنده، اعلام کرد که بیش از ۶ هزار بیمار از زمان دریافت تأییدیه، این دارو را دریافت کرده‌اند و شرکت، نه گزارش از بروز تومور در بیماران تحت درمان را ثبت نموده است.
داروی «زولژنسما» چند سال پیش گران‌ترین داروی جهان بود که قیمت آن حدود دو میلیون یورو برآورد می‌شد. این دارو در سال ۲۰۱۹ برای استفاده در ایالات متحده و در سال ۲۰۲۰ در اروپا برای کودکان زیر دو سال مبتلا به تروفی عضلانی نخاعی تأییدیه دریافت کرد.
این درمان بر پایه تجویز یک دوز واحد از طریق سرم‌تراوری وریدی استوار است و هدف آن جبران عملکرد ژن «SMN1» از دست رفته یا غیرفعال است که مسئول این بیماری می‌باشد. در این فرآیند، از ویروس‌های دست‌کاری‌شده‌ای به نام ناقل‌های مرتبط با آدنوویروس (AAV) برای انتقال نسخه سالم ژن به سلول‌های بدن استفاده می‌شود.
تحلیل‌ها نشان داده‌اند که اسید نوکلئیک ویروس مورد استفاده در درمان، در بافت تومورهای دو بیمار یافت شده است. بر اساس گزارش سازمان غذا و داروی ایالات متحده، تومورها در دستگاه عصبی مرکزی و محیطی، ناحیه ستون فقرات و کلیه‌ها ظاهر شده‌اند.
سازمان «اس‌ام‌ای یوروب» با استناد به شرکت «نوفارتس» اعلام کرد که بیماران مربوطه درمان را دریافت کرده‌اند و همچنان تحت پیگیری پزشکی قرار دارند. شرکت همچنین تأکید کرد که در اطلاعات پزشکی دارو، احتمال وجود خطر ابتلا به تومور ذکر شده است.
استفاده از ناقل‌های مرتبط با آدنوویروس محدود به داروی «زولژنسما» نیست و در درمان‌های ژنتیکی دیگر نیز برای انتقال ژن‌ها به کار می‌رود. سازمان غذا و داروی ایالات متحده به دو گزارش علمی اخیر درباره موارد ابتلا به سرطان پس از دریافت درمان‌های ژنتیکی مشابه اشاره کرد.
این سازمان اعلام کرد که خطر بروز تومورها، از جمله تومورهای بدخیم، را در بیماران دریافت‌کننده درمان‌های ژنتیکی مبتنی بر این ناقل‌ها به دقت پایش می‌کند و در حال بررسی این موضوع است که آیا نیاز به اتخاذ اقدامات نظارتی وجود دارد یا خیر. با این حال، تأکید کرد که منافع درمان با داروی «زولژنسما» همچنان بر خطرات احتمالی آن می‌چربد.
